[시사뉴스 홍경의 기자] 한세예스24문화재단이 ‘제33회 의당학술상’ 수상자로 난청 치료의 선구자인 정진세 연세대학교 의과대학 이비인후과 교수를 선정했다.
의당학술상은 국내 진단검사의학의 개척자인 고(故) 의당(毅堂) 김기홍 선생의 업적을 기리기 위해 한세예스24문화재단과 대한의사협회가 공동 제정한 의학상이다. 1994년부터 매년 진단검사의학, 혈액학, 기초의학 등 학술분야에서 탁월한 연구성과를 이룬 의학자를 선정해 상장과 상금 3,000만 원을 수여하며 국내 기초의학계의 권위 있는 상으로 자리 잡았다.
올해 수상자인 정진세 교수는 ‘비바이러스 유전자 편집 전달체로 진행성 유전성 난청 치료 가능성 제시(Engineered virus-like particles for in vivo gene editing ameliorate hearing loss in murine DFNA2 model)’ 논문으로 수상의 영예를 안았다. 이번 연구는 세계 최초로 비바이러스 전달체를 활용한 유전자 가위 편집 기술을 귀에 적용해 청각 기능 회복 가능성을 입증하며 유전성 난청 치료의 새로운 지평을 열 것으로 평가받았다. 해당 논문은 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy)가 발행하는 유전자·세포치료 분야의 세계적 권위지 ‘분자 치료(Molecular Therapy)’에 게재되며 학계의 큰 주목을 받았다.
난청은 대표적인 감각기관 질환으로, 현재는 보청기나 인공와우에 의존하는 치료가 대부분이다. 특히 유전성 난청은 선천성 난청의 약 50%를 차지하고, 후천성 난청에서도 유전적 변이가 주요 위험인자로 작용해 원인 유전자 교정 치료의 필요성이 지속적으로 제기됐다.
유전자 교정 치료의 경우 표적 유전자를 절단하는 유전자 가위를 내이에 전달하는 과정이 필수적이나, 기존 방식인 바이러스 매개 전달은 체내 지속 발현에 따른 안전성 우려, 면역반응, 종양 발생 가능성 등의 한계가 있었다.
정 교수 연구팀은 바이러스 대신 새로운 플랫폼인 ‘eVLP(engineered Virus-Like Particles)’를 활용한 난청 유전자 편집기술을 개발했다. eVLP는 유전자 가위 역할을 하는 Cas9 단백질과 표적 유전자로 안내하는 sgRNA를 결합한 비바이러스 전달체로, 바이러스 매개를 사용 시 발생할 수 있는 안전성 문제를 해결하면서도, 효율적으로 유전자 편집기를 내이에 전달할 수 있다.
연구팀이 진행성 유전성 난청인 ‘DFNA2’ 동물모델에 eVLP를 적용한 결과, 치료 7주 후 약 20dB의 획기적인 청력 개선 효과를 확인했다. 또한, 소리를 증폭하는 핵심 세포인 내이 외유모세포의 전기생리학적 기능이 정상에 가까운 수준까지 유의미하게 회복됐다. 유전자 편집 효율 또한 기존 바이러스 전달 방식 대비 약 23.5배 향상된 14%를 기록하며 압도적인 효율을 보였다. 이번 연구는 향후 다양한 원인 유전자에 적용되어 난청의 근본적 치료 가능성을 획기적으로 넓힐 것으로 기대된다.
정 교수는 “이번 연구는 비바이러스 전달체를 이용해 청각 기능 회복을 입증한 세계 최초 사례”라며 “앞으로 실제 환자 치료로 이어질 수 있도록 발전시키는 것이 중요한 과제라고 생각한다. 난청 환자들에게 실질적인 도움이 되는 것은 물론 더 나아가 난청 치료의 새로운 전환점을 만들어가겠다”라고 말했다.
백수미 한세예스24문화재단 이사장은 “의당학술상은 국내 진단검사의학의 선구자인 김기홍 선생의 정신을 기리며 30년 넘게 한국 기초의학의 발전을 함께해 왔다”며 “제33회 수상자인 정진세 교수의 혁신적인 연구는 한국 기초의학의 위상을 세계에 알린 쾌거”라고 밝혔다. 아울러 “재단은 앞으로도 의당 선생의 유지를 받들어 기초의학 발전에 앞장설 것”이라고 덧붙였다.
한편, 한세예스24문화재단은 2014년 김동녕 한세예스24홀딩스 회장이 사재를 출연해 설립한 사회 공헌 재단이다. 지역의 우수 고등학생을 지원하는 ‘의당장학회’와 국내 기초의학 발전을 도모하기 위해 대한의사협회와 공동으로 제정한 ‘의당학술상’ 등을 지원하며 ‘후학 양성’과 ‘기초의학발전’, ‘생명나눔’의 가치를 실천하고 있다. 또, 재단의 모태인 한세실업이 동남아시아에서 사업을 영위하는 만큼 ‘동남아시아문학총서 출간’, ‘국제문화교류전’, ‘글로벌 펠로우십(외국인 장학사업)’ 등 사업을 전개하며 아세안 국가와의 문화 교류 증진 및 예술의 가치를 널리 알리는 데 이바지하고 있다.
